Arab Saudi setujui pendaftaran obat Gascayd untuk pengobatan fibrosis paru idiopatik pada dewasa

Otoritas Makanan dan Obat Arab Saudi telah menyetujui pendaftaran obat Gascayd (nirandamilast) untuk pengobatan pasien dewasa yang menderita fibrosis paru idiopatik, salah satu penyakit paru langka di mana jaringan parut fibrotik menumpuk secara bertahap di paru-paru tanpa sebab yang jelas, sehingga menyebabkan sesak napas dan batuk kronis.

Otoritas menjelaskan bahwa Gascayd termasuk dalam golongan penghambat enzim fosfodiesterase tipe empat, dengan efek utama pada subtipe PDE4B yang terdapat di paru-paru dan berperan penting dalam proses fibrosis dan peradangan paru. Dengan menghambat PDE4B, obat ini meningkatkan kadar siklik adenosin monofosfat di dalam sel dan mengurangi ekspresi faktor pertumbuhan serta sitokin inflamasi yang meningkat pada pasien fibrosis paru idiopatik.

Ditambahkan pula, persetujuan ini diberikan setelah evaluasi menyeluruh terhadap efektivitas, keamanan, dan kualitas obat, berdasarkan studi utama fase tiga (FIBRONEER-IPF) yang melibatkan 1.177 pasien fibrosis paru idiopatik. Para peserta dibagi secara acak untuk menerima Gascayd dosis 9 mg dua kali sehari, 18 mg dua kali sehari, atau plasebo selama 52 minggu. Pada minggu ke-52, rata-rata penurunan kapasitas vital paksa (FVC) tercatat 115 ml pada kelompok Gascayd dosis 18 mg, 139 ml pada kelompok 9 mg, dibandingkan 184 ml pada kelompok plasebo. Selisihnya dibanding plasebo adalah 69 ml untuk dosis 18 mg dan 45 ml untuk dosis 9 mg, dengan kedua dosis menunjukkan penurunan bermakna secara statistik dalam memperlambat penurunan fungsi paru.

Hasil ini didukung studi fase dua sebelumnya yang melibatkan 147 pasien fibrosis paru idiopatik, yang menunjukkan efek positif Gascayd dosis 18 mg dua kali sehari terhadap FVC dibanding plasebo setelah 12 minggu. Efek samping paling umum meliputi diare, mual, kehilangan nafsu makan dan berat badan, serta nyeri punggung. Penggunaan obat ini harus di bawah pengawasan medis sesuai petunjuk resmi.

Program obat yatim piatu bertujuan mendukung pengembangan dan pendaftaran obat untuk penyakit langka dan kondisi dengan pilihan terapi terbatas, sehingga mempercepat akses pengobatan khusus dan memperluas pilihan terapi, sejalan dengan target Program Transformasi Sektor Kesehatan dalam Visi Saudi 2030.